上海2026年8月12日 /美通社/ -- 臨床階段生成式人工智能（AI）驅動的藥物研發公司英矽智能（Insilico Medicine；HKEX: 3696）今日宣布提名由AI驅動的強效、高選擇性、口服小分子抑制劑ISM0900為臨床前候選藥物(PCC)，靶向脂蛋白(a)，即Lp(a)用于心血管風險管理。這是英矽智能自2026年來宣布提名的第9款PCC，驗證生成式AI實現早期藥物發現提效的規模化創新能力。

ISM0900由英矽智能自有生成式AI平臺賦能，具有新穎分子結構，可選擇性阻斷Lp(a)信號級聯，從源頭阻止其合成。研究表明，Lp(a)是動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）及主要心血管不良事件的獨立危險因素，全球約20%的人口存在Lp(a)水平升高的問題。

盡管Lp(a)和疾病進展的關聯日益受到重視，但目前尚無以降低Lp(a)水平為目標的療法正式獲批上市。預計到2032年，全球血脂異常治療市場規模將達到約187億美元，這意味著Lp(a)小分子抑制劑，尤其是口服制劑，將憑借其針對未竟臨床需求的關鍵價值，釋放巨大的市場潛力。

英矽智能聯合首席執行官兼首席科學官任峰博士表示："ISM0900標志著公司心血管疾病研發管線的又一大進展。該候選藥物不僅擁有AI賦能的新穎結構，還在藥效、選擇性、安全性和口服藥代動力學等方面展現出優異的臨床前數據。更重要的是，口服給藥方式可以提高用藥便利性和治療依從性，有望為患者帶來顯著優勢。"

ISM0900研發過程基于集成40 余種優選模型及多個配套應用模塊的自有生成化學平臺Chemistry42。首先，英矽智能研發團隊將靶點-小分子復合物晶體結構輸入平臺，精準分析關鍵結合位點及相互作用模式。隨后，研究人員利用Chemistry42 內置模型集群，對小分子進行全新片段生成與結構重構，并同步圍繞藥效團匹配度、類藥性、三維構象合理性及結構新穎性等維度開展系統優化，最終獲得具有高度選擇性的候選分子ISM0900。

臨床前研究結果顯示，ISM0900具有納摩爾級活性，能夠高效、選擇性地抑制Lp(a)信號級聯。此外，ISM0900還在動物模型中表現出起效迅速、口服藥代動力學特性優異等優勢；與同類臨床階段候選藥物相比，展現出更為卓越的療效。

具體而言，ISM0900在動物模型中實現了83.9%的Lp(a)水平降低，且在整個研究期間均保持顯著的降低效果。在相同劑量水平下，ISM0900展現出更優的Lp(a)降低能力。此外，ISM0900在給藥后第4天即達到峰值效應，起效所需時間不足現有臨床階段候選藥物的40%。

該化合物還展現出較寬的安全窗和較低的預期人體有效劑量，有望成為一種具有差異化優勢的口服療法，用于降低Lp(a)水平升高人群的心血管疾病風險。

英矽智能創始人兼首席執行官Alex Zhavoronkov博士表示："心血管疾病與衰老密切相關，是我們每個人都需要面對的健康挑戰，而Lp(a)水平升高正是其中的關鍵風險因素，且尚未得到充分干預。通過加速新型分子的設計與優化，AI有助于提升新療法的發現效率；同時，規模化創新能夠提供更多候選藥物，從而提高研發成功的概率。"

作為一家 AI 驅動的生物科技公司，英矽智能正通過其先進的 AI 與自動化平臺重新定義臨床前藥物開發效率，為行業樹立新標準。與傳統早期藥物發現通常需要 2.5 至 4 年時間相比， 英矽智能將項目從立項推進至臨床前候選化合物提名階段平均僅需 12 至 18 個月，且每個項目僅需合成并測試 60 至 200 個分子。自 2021 年以來，公司已提名 33 個臨床前候選化合物，其中 13 個已獲得 IND 批件。

在不斷拓展其技術在藥物研發和生命科學研究中實際應用的同時，英矽智能也在持續提升其 AI 平臺的性能。依托其訓練平臺積累的豐富經驗和數據，公司提煉出數千項基準測試，并將其整合進 MMAI Gym。作為科學 AI 的"訓練器"和"基準平臺"，MMAI Gym 能夠幫助機構訓練具備領域特定推理能力的模型，并對其在真實世界任務中的表現進行嚴格評估，從而推動邁向"制藥超級智能"的進程。迄今為止，Human Longevity 和 Liquid AI 已與英矽智能達成合作，成為 MMAI Gym 的合作伙伴。

關于英矽智能

英矽智能是一家全球先鋒生物科技公司，致力于整合人工智能和自動化技術，加速藥物發現并推動生命科學領域的創新，賦能人類更長久更健康的生活。2025年12月30日，公司于香港聯交所主板掛牌上市，股票代碼：03696.HK。 

利用自主研發的Pharma.AI 平臺和先進的自動化生物學實驗室，英矽智能正在為纖維化、腫瘤學、免疫學、疼痛、肥胖和代謝紊亂等未滿足的疾病領域提供創新藥物解決方案。此外，英矽智能持續將Pharma.AI應用拓展到多元化領域，如先進材料、農業、營養產品及獸醫藥物。更多信息，請訪問網站www.insilico.com